中心思想 本报告基于摩熵医药数据库的数据，对2022年9月全球在研新药与靶点市场进行了分析，核心观点如下： NASH药物研发现状及挑战 非酒精性脂肪性肝炎（NASH）药物研发市场火热，但仍面临巨大挑战。目前全球共有435个NASH在研药物，但除saroglitazar magnesium外，尚无其他药物获批上市。NASH发病机制复杂，诊断困难，临床试验缺乏可靠终点，导致研发失败率高。尽管如此，巨大的市场空间（预计2025年达400亿美元）和近期临床试验积极结果的不断发布，仍驱动着研发热度持续升温。 PCSK9抑制剂市场竞争与未来展望 PCSK9抑制剂在疗效和安全性方面优于他汀类药物，但高昂的价格和注射给药方式限制了其市场应用。目前全球共有297个PCSK9抑制剂研发药物，但上市药物仅3款，均为注射剂。口服PCSK9抑制剂研发成为热点，但能否成功挑战他汀类药物的市场地位仍需进一步观察。 主要内容 本报告主要涵盖以下几个方面： 热门疾病领域扫描：非酒精性脂肪性肝炎（NASH） 本节重点关注NASH的市场概况、研发进展及本月重要资讯。数据显示，NASH患病率持续上升，市场空间巨大，但研发面临诸多挑战，包括发病机制复杂、诊断困难、临床试验终点缺乏等。本月重要资讯包括多个NASH药物的临床试验积极结果，例如Akero Therapeutics的Efruxifermin显著改善肝纤维化，Oramed Pharmaceuticals的口服胰岛素降低肝脏脂肪水平等，这些进展为NASH药物研发带来希望。 热门/潜力靶点扫描：PCSK9抑制剂 本节分析了PCSK9抑制剂的市场概况、作用机制、研发进展及本月重要资讯。数据显示，PCSK9抑制剂疗效显著，但高价和注射给药方式限制了其应用。本月重要资讯包括默沙东口服PCSK9抑制剂在华申报临床，瑞博生物PCSK9 siRNA获批临床等，显示出研发口服PCSK9抑制剂的趋势。 全球在研创新药积极/临床结果最新动态速递 本节详细列举了本月全球多个在研创新药的积极或失败临床结果，涵盖多个疾病领域和治疗方式，例如基因疗法、抗体疗法、CAR-T细胞疗法等。这些数据反映了全球新药研发领域的动态变化和竞争格局。 本月国内新药注册申报分析 本节统计了2022年9月国内新药注册申报情况，包括化药、生物制品和中药。数据显示，本月共有144个化药1类新药受理号和83个1类治疗用生物制品受理号获CDE承办，134款新药获批临床，1款新药获批上市（广金钱草总黄酮胶囊）。 国产创新药国际化动态 本节介绍了本月国产创新药国际化进展，包括泽璟制药JAK抑制剂在美国获批临床，熙源安健小分子耦合药物获FDA孤儿药资格等。这些进展反映了中国创新药国际竞争力的提升。 跨国企业创新药在华动态 本节概述了本月跨国企业创新药在华动态，包括拜耳、诺华、阿斯利康等公司新药在中国获批新适应症，礼来阿尔茨海默病抗体疗法在华启动3期临床等。这些信息反映了跨国药企对中国市场的重视。 国内创新药投融资事件盘点 本节总结了2022年9月国内创新药投融资事件，包括总体投融资概况和部分大额融资事件的详细说明。数据显示，创新药仍是资本关注的热门赛道，肿瘤和免疫治疗领域融资活跃。 总结 2022年9月全球在研新药与靶点市场呈现出积极的研发态势，多个创新药物在临床试验中取得积极结果，部分药物获批上市或进入后期临床阶段。NASH和PCSK9抑制剂领域研发热度高涨，但仍面临挑战。中国创新药国际化进程加快，跨国药企对中国市场持续关注，国内创新药投融资活跃。 本报告的数据分析为行业发展提供了参考，也为未来新药研发方向提供了启示。 需要注意的是，本报告基于摩熵医药数据库的数据，数据准确性依赖于数据库的完整性和及时性。 未来需持续关注临床试验结果和市场动态，以更全面地了解市场发展趋势。

中心思想 本报告基于摩熵医药数据库的数据，对2022年10月全球在研新药与靶点市场进行了分析，核心观点如下： 市场热点领域集中 市场热点集中在杜氏肌营养不良症（DMD）和LAG-3抑制剂等领域。DMD领域基因治疗成为研发热点，外显子跳跃疗法进展迅速；LAG-3抑制剂研发主流趋势为与PD-(L)1联合疗法及双抗研发，双抗展现出更强的抗肿瘤协同作用和对抗耐药性的潜力。 临床试验进展显著 多款创新药在临床试验中取得积极结果，涵盖糖尿病、特应性皮炎、肿瘤、眼科疾病、前列腺癌、呼吸系统疾病、神经系统疾病等多个领域，展现出显著的疗效和安全性。 国内新药研发及国际化进程加速 10月份国内新药注册申报数量较多，多款创新药获批临床或上市，国产创新药国际化进程加速，多家企业在海外启动临床试验或获得特殊审批资格。 投融资活动活跃 全球医药大健康行业投融资事件数量有所减少，但创新药领域仍保持活跃，多家企业获得亿元级以上融资，生物药品和肿瘤领域成为资本关注的热点。 主要内容 本报告主要内容涵盖以下几个方面： 热门疾病领域扫描：杜氏肌营养不良症 本节重点关注杜氏肌营养不良症（DMD）的治疗进展。DMD是一种罕见的X连锁隐性遗传病，目前尚无治愈方法。报告总结了DMD的病理生理机制、发病率、临床症状以及现有治疗方法（激素、干细胞疗法、基因治疗）。基因治疗成为研究热点，包括基因替代疗法、外显子跳跃疗法、基因组编辑疗法和终止密码子通读疗法。本月重要资讯包括罗氏合作开发的DMD基因疗法启动上市申请以及一款潜在“first-in-class”DMD新药完成上市申请递交，该药旨在避免类固醇的常见副作用。根据摩熵医药数据库统计，目前全球共有225个DMD在研药物，涉及130余家企业，其中IND以上研发阶段的药物占比19%。 热门/潜力靶点扫描：LAG-3抑制剂 本节分析了LAG-3抑制剂作为肿瘤免疫治疗新靶点的研究进展。LAG-3是重要的免疫检查点受体，阻断LAG-3可以增强抗肿瘤免疫反应。报告介绍了LAG-3的结构、功能、配体以及作用机制。目前，全球仅批准上市一款LAG-3抑制剂，但LAG-3抑制剂与PD-(L)1联合疗法及双抗研发成为主流趋势。双抗相比联合疗法，具有更强的抗肿瘤协同作用和对抗耐药性的潜力。本月重要资讯包括一款LAG-3疗法获得FDA快速通道资格以及百济神州的LAG-3抑制剂LBL-007获得两项临床默示许可。根据摩熵医药数据统计，目前全球共计134个在研LAG-3抑制剂，涉及86家企业，其中进入到临床阶段的药物共计26个。 全球获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种盘点 本节列举了本月获得孤儿药、突破性疗法或快速通道资格认定的品种，并对这些品种的靶点、适应症、研发企业以及研发阶段进行了详细的描述。 全球在研创新药积极/失败临床结果最新动态速递 本节详细报道了本月全球范围内多个创新药的临床试验结果，包括积极结果和失败结果。这些创新药涵盖了多个治疗领域，例如糖尿病、特应性皮炎、肿瘤、眼科疾病、前列腺癌、呼吸系统疾病、神经系统疾病等。报告对每个创新药的靶点、适应症、临床试验结果以及研发企业进行了详细的描述。 本月国内新药注册申报分析 本节分析了10月份国内新药注册申报情况，包括化药和生物制品。数据显示，10月份共有114个化药1类新药受理号获CDE承办，57个1类治疗用生物制品受理号获CDE承办。本月共有84款新药获批临床，三款新药获批上市，分别为多格列艾汀片、Selpercatinib胶囊和莫格利珠单抗注射液。报告对获批上市的三款新药进行了详细的介绍，包括其作用机制、适应症以及临床意义。 国产创新药国际化动态 本节介绍了本月国产创新药在国际市场上的进展，包括多家企业在海外启动临床试验或获得特殊审批资格，例如创胜集团靶向MASP2单抗在美国获批临床、壁辰医药可入脑MEK抑制剂在美国获批临床等。 跨国企业创新药在华动态 本节介绍了本月跨国企业创新药在中国的进展，例如礼来RET抑制剂在中国获批上市、创新MDM2-p53拮抗剂在中国启动2/3期临床等。 国内创新药投融资事件盘点 本节总结了10月份国内创新药领域的投融资事件，数据显示，国内医药大健康行业共发生投融资事件56起，创新药领域投融资活跃，多家企业获得亿元级以上融资，生物药品和肿瘤领域成为资本关注的热点。报告对几家获得大额融资的企业进行了详细介绍。 总结 2022年10月全球在研新药与靶点市场呈现出热点领域集中、临床试验进展显著、国内新药研发及国际化进程加速以及投融资活动活跃等特点。DMD和LAG-3抑制剂等领域成为研发热点，多款创新药在临床试验中取得积极结果，国产创新药国际化进程加速，生物药品和肿瘤领域成为资本关注的热点。这些进展为未来医药行业的创新发展提供了强劲动力，也为患者带来了新的治疗希望。 本报告的数据均来自于摩熵医药数据库，更详细的数据和分析可以访问该数据库获取。