1.4.1 本周全球TOP10创新药研发进展

（1）阿斯利康PD-L1+CTLA-4联合疗法在中国获批新适应症，一线治疗肝细胞癌

4月27日，阿斯利康宣布，中国国家药品监督管理局已正式批准英飞凡®（英文商品名：Imfinzi®，中文通用名：度伐利尤单抗，PD-L1单抗）联合英卓凡®（英文商品名：Imjudo®，中文通用名：曲麦利尤单抗，CTLA-4单抗）用于晚期或不可切除的肝细胞癌（HCC）成人患者的一线治疗。此外，度伐利尤单抗亦获批单药治疗作为晚期或不可切除的肝细胞癌成人患者的一线治疗。

此次批准是基于全球III期HIMALAYA研究及中国队列的积极结果。全球队列数据显示，与索拉非尼单药相比，STRIDE方案可将患者的死亡风险显著降低22%。STRIDE联合治疗组患者的中位总生存期（OS）为16.4个月，而索拉非尼组为13.8个月。度伐利尤单抗单药治疗相比于索拉非尼表现出非劣的OS获益，预设非劣效性界值为1.08，度伐利尤单抗单药组中位OS为16.6个月。

（2）阿斯利康「阿伏利尤单抗」皮下注射剂获美国FDA批准上市

4月27日，阿斯利康宣布阿伏利尤单抗（商品名：Saphnelo）的自动注射笔在美国获批上市，用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）。自动注射笔的规格为120mg，使用方法为每周皮下注射1次。

阿伏利尤单抗是一款first-in-class全人源单克隆抗体，靶向I型干扰素受体1（IFNAR1），从而阻断I型干扰素的活性。2021年8月，阿伏利尤单抗静脉注射剂型（300mg，每4周1次）首次获得FDA批准上市，用于治疗正在接受标准治疗的中度至重度SLE成人患者。

此次自动注射笔获批是基于III期TULIP-SC研究的积极结果。结果显示，治疗第52周，阿伏利尤单抗组达到BICLA（基于英岛狼疮评定组的综合狼疮评估）应答的患者比例更高（59.4% vs 43.9%，p=0.0211），首次实现BICLA应答的时间也更短（HR=2.2，P<0.0001）。

（3）诺华BTK抑制剂获欧盟批准上市，治疗慢性自发性荨麻疹

4月27日，诺华发布：欧盟委员会（EC）已正式批准其新药Rhapsido®（remibrutinib）用于治疗对H1抗组胺药应答不佳的成人慢性自发性荨麻疹（CSU）患者 。

作为首款获批用于治疗CSU的口服靶向药物，Rhapsido®以每日两次的口服药片形式，且在治疗过程中无需进行任何实验室监测 。这一重要里程碑在2026年2月获得了欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）的积极意见。

Rhapsido®的卓越疗效和安全性在全球范围内的大型临床试验中得到了充分验证。REMIX-1和REMIX-2试验数据显示，在第12周时，与安慰剂相比，remibrutinib在改善瘙痒、风团和每周荨麻疹活动度方面展现出了优越性 。患者早在治疗的第1周就能观察到显著的症状改善。

（4）强生新药获FDA批准新适应症，预防精神分裂症复发

4月27日，强生宣布FDA已正式批准CAPLYTA®（lumateperone）的补充新药申请（sNDA），基于长期数据评估其在预防精神分裂症复发方面的安全性与有效性。这一批准进一步巩固了CAPLYTA®作为强生神经精神疾病治疗管线中最新成员的地位，为其长期疗效和耐受性提供了有力证据。

支持此次批准的III期304号研究是一项多中心、多国、双盲、安慰剂对照的随机撤药研究，旨在评估lumateperone预防成年精神分裂症患者症状复发的疗效。在该试验的26周双盲治疗期内，CAPLYTA®显著延长了患者复发时间（p=0.0002），为成年精神分裂症患者提供了长期稳定性的支持。接受CAPLYTA®治疗的患者复发风险较安慰剂组降低63%（风险比=0.37），且84%的患者在六个月内保持无复发状态。

（5）Jazz Pharmaceuticals宣布双特异性抗体在美国申报上市

4月27日，Jazz Pharmaceuticals宣布，美国FDA已受理其补充生物制品许可申请（sBLA），并授予优先审评资格，拟评估HER2双特异性抗体Ziihera（zanidatamab）联合治疗方案用于一线治疗HER2阳性（HER2+）不可切除局部晚期或转移性胃癌、胃食管结合部（GEJ）癌，或胃食管腺癌（GEA）成年患者。FDA已将该申请的PDUFA日期定为2026年8月25日。

此次sBLA申报主要基于关键性3期HERIZON-GEA-01试验数据。之前公布的结果显示，Ziihera联合化疗相较活性对照药物联合化疗在无进展生存期（PFS）上取得具有临床意义且统计学显著的提升，并在首次总生存期（OS）的中期分析中呈现具有临床意义、且接近统计学显著性的改善趋势。

（6）Intellia Therapeutics宣布体内基因编辑疗法在美国启动上市申请

4月27日，Intellia Therapeutics宣布，已启动向美国FDA滚动递交生物制品许可申请（BLA），寻求批准体内基因编辑疗法lonvo-z用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）。公司预计将在2026年下半年完成BLA递交。根据新闻稿，若最终获批，lonvo-z将成为全球首款获批的体内CRISPR基因编辑疗法，标志着基因编辑技术在临床治疗领域迈出重要一步。

与此同时，Intellia Therapeutics还公布了lonvo-z在3期HAELO临床试验中的积极顶线结果。研究达到主要终点及所有关键次要终点，显示接受一次性给药后，在为期6个月的主要观察期内，多数患者实现了既无HAE发作、也无需持续治疗的状态。

（7）康诺亚TCE双抗在国内拟纳入突破性疗法

4月28日，CDE 官网显示，康诺亚 CM336 注射液拟纳入突破性治疗品种，用于既往接受过硼替佐米和 CD38 单抗治疗的复发或难治性轻链型淀粉样变。

CM336 是康诺亚自主研发的创新型 T 细胞重定向双特异性抗体药物，其活性成分为重组抗 B 细胞成熟抗原（BCMA）和 CD3 人源化双特异性抗体。该产品目前正开发用于多发性骨髓瘤、POEMS 综合征、AL 型淀粉样变性、免疫性血小板减少症等，其中 CM336 治疗自身免疫性溶血性贫血（AIHA）和原发免疫性血小板减少症（ITP）获得美国 FDA 授予的快速通道资格（FTD）认定和孤儿药资格认定（ODD），预计于 2027 年进入注册性研究。

（8）阿斯利康三联疗法在美国获批新适应症

4月28日，阿斯利康宣布，固定剂量三联疗法 Breztri（格隆溴铵+福莫特罗+布地奈德）已获 FDA 批准用于 12 岁及以上成人和儿童哮喘患者的维持治疗。

新闻稿显示，Breztri 是美国目前唯一获批用于 12 岁及以上哮喘患者的三联疗法。此前该产品已在中美日欧等国家获批成人慢性阻塞性肺病（COPD）适应症。FDA 此次批准基于 III 期  KALOS 和 LOGOS 研究数据。结果显示，与吸入型糖皮质激素/长效 β2 受体激动剂 (ICS/LABA) 双联制剂相比， Breztri 在肺功能方面显示出具有统计学意义和临床意义的显著改善。

（9）NMPA官网显示邦顺制药旗下的贝泽昔替尼获批上市

4月30日，NMPA官网显示邦顺制药旗下的贝泽昔替尼（曾用名：邦瑞替尼）获批上市，用于一线治疗中高危原发性骨髓纤维化（MF）、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化成人患者，治疗疾病相关脾肿大或改善疾病相关症状。

贝泽昔替尼为一款具有全新化学结构的选择性JAK2抑制剂，此次获批是基于一项在中国骨髓纤维化患者中开展的II/III期临床研究BEWELL-301（CTR20211396）的积极结果。该研究于2023年12月顺利达成主要研究终点，研究显示贝泽昔替尼组在缩脾有效率、受试者体质性症状和受试者生活质量等方面的改善均显著优于对照组。研究治疗期间，贝泽昔替尼的整体安全性和耐受性良好。

（10）Arvinas宣布FDA已批准PROTAC药物上市

5月1日，Arvinas宣布FDA已批准Vepdegestrant（商品名：Veppanu）用于治疗既往接受过内分泌药物治疗的携带ESR1突变的ER+/HER2-晚期或转移性乳腺癌患者。这是全球首个获批上市的PROTAC药物。

Vepdegestrant是Arvinas开发的一款可口服、靶向ER的蛋白降解靶向嵌合体（PROTAC），可诱导野生型和突变型ER的降解。2021年7月，辉瑞以可能高达20.5亿美元的总交易额引进该产品的全球权益。在内分泌敏感和抗性异种移植模型中，与氟维司群相比，Vepdegestrant表现出优异的ER降解和抗肿瘤活性。此外，Vepdegestrant和哌柏西利联合使用具有显著的协同作用，能够有效降低肿瘤生长。此次批准主要是基于III期VERITAC-2研究的积极结果。

1.4.2 本周全球TOP10积极/失败临床结果

（1）Oruka长效IL-23抗体二期临床成功

4月27日，Oruka Therapeutics公布长效IL-23抗体ORKA-001治疗中至重度斑块型银屑病的2a期临床EVERLAST-A最新临床数据。Oruka Therapeutics当天股价涨11%，目前市值为38亿美元。

Oruka Therapeutics聚焦研发银屑病类疾病的迭代长效抗体药物，包括长效IL-23抗体、长效IL-17A/F抗体等。EVERLAST-A方案设计诱导期600mg第0、4周各给药一次，维持治疗期半年给药一次。安慰剂对照组16周后交叉治疗，16、20周各给药600mg，然后每年给药一针维持治疗。治疗16周，63.5%的患者皮损完全清除。ORKA-001表现出与IL-17A/F抗体相当的疗效。ORKA-001在保持优异疗效和安全性的同时，给药频率有望延长至每年一针，极大改善患者用药依从性。

（2）Intellia Therapeutics宣布Lonvo-z治疗遗传性血管性水肿的全球III期积极结果

4月27日，Intellia Therapeutics宣布Lonvo-z（NTLA-2002）治疗遗传性血管性水肿（HAE）的全球III期HAELO研究取得了积极结果。该公司计划向FDA提交滚动BLA申请，预计在2026年下半年完成申请工作，期待在2027年上半年在美国商业化Lonvo-z。

Lonvo-z于2021年进入临床阶段，其疗效已在II期研究中初步显现。数据显示，治疗16周后，接受25mg和50mg剂量治疗的HAE患者，每月HAE发作次数均为0.70，安慰剂组这一数字为2.8。此外，40%（4/10）和73%（8/11）的患者在接受25mg和50mg剂量治疗的16周内疾病未发作且无需再接受治疗。

（3）NETRIS Pharma公司宣布在1b期临床试验LAPNET-01中取得积极成果

4月28日，NETRIS Pharma公司宣布，其靶向netrin-1的单克隆抗体NP137在1b期临床试验LAPNET-01中取得积极成果，相关数据已发表于《自然》期刊。NP137是潜在“first-in-class”的抗netrin-1单抗，旨在通过阻断netrin-1来克服肿瘤对化疗的耐药性。该试验评估了NP137联用改良FOLFIRINOX化疗方案（mFOLFIRINOX）一线治疗局部晚期胰腺导管腺癌患者的效果。

此次公布的结果显示，在41名可评估患者中，客观缓解率（ORR）为29%，12名患者达到确认的部分缓解（PR），中位缓解持续时间为9.02个月，88%的患者观察到肿瘤缩小。中位随访时间为13.1个月时，接受联合治疗的患者中位无进展生存期（PFS）达到10.85个月，中位总生存期（OS）为16.43个月，并有23%的患者的肿瘤转化可接受手术治疗的状态。在肿瘤中neogenin（一种netrin-1受体）高表达的患者亚组中，中位PFS达15.65个月，手术转化率达40%，截至数据截止时，其12个月OS达到100%。安全性方面，联合治疗方案未表现出额外的明显不良反应，其安全性表现与单独使用化疗时的预期一致。

（4）Pliant Therapeutics公司公布PLN-101095的1期临床试验数据

Pliant Therapeutics公司公布了其正在进行的1期临床试验的新数据，该试验评估了PLN-101095联用PD-1抑制剂pembrolizumab治疗ICI难治性晚期或转移性实体瘤患者的效果。

截至2026年2月27日的数据，PLN-101095联用pembrolizumab展现出令人鼓舞的抗肿瘤活性与良好的安全性。在胆管癌、非小细胞肺癌、黑色素瘤及头颈鳞癌患者中，1名患者获得确认的完全缓解（CR），2名患者获得确认的PR，1名患者获得未确认的PR。3名确认缓解患者的中位治疗时间为19个月，基线靶病灶平均缩小89%。安全性方面，PLN-101095在所有评估剂量中普遍耐受良好，最常见的治疗相关不良事件为1-2级皮疹，仅观察到1例3级不良事件，因不良事件导致停药的患者仅有2例。

（5）Zymeworks公布ZW191治疗晚期实体瘤的1期临床试验数据

Zymeworks公司公布了其ADC疗法ZW191治疗晚期实体瘤的1期临床试验的新数据。ZW191靶向叶酸受体α（FRα），该靶点在约75%的高级别浆液性卵巢癌和约70%的肺腺癌中表达。ZW191具有独特的设计，可高效进入FRα阳性细胞，并释放Zymeworks开发的具旁观者效应的载荷——拓扑异构酶I抑制剂ZD06519。

此次公布的结果显示，ZW191在接受过大量先前治疗的卵巢癌和子宫内膜癌患者中展现出令人鼓舞的抗肿瘤活性，无论FRα的表达如何。在接受6.4-9.6 mg/kg剂量的患者中，铂类耐药卵巢癌患者确认的ORR达61%，子宫内膜癌患者确认的ORR为57%，这些患者的疾病控制率（DCR）达100%。数据截止时，中位缓解持续时间尚未达到，卵巢癌和子宫内膜癌队列的中位PFS为7.6个月。此外，ZW191耐受性良好，总体安全性可控且无意外信号。

（6）勃林格殷格翰GLP-1/GCG三期临床结果公布，76周减重16.6%

4月28日，勃林格殷格翰与Zealand公布GLP-1/GCG双靶点激动剂Survodutide治疗肥胖症首个三期临床SYNCHRONIZE-1的数据，研究达到主要终点，治疗76周减重16.5%，安慰剂对照组减重3.2%，安慰剂校正后76周减重13.3%。

与已上市减重药物相比，Survodutide减重幅度与司美格鲁肽2.4mg相当，与替尔泊肽相比仍有较大差距。换言之，Survodutide减重疗效只达到单靶点水平，未达到双靶点水平。Survodutide此前在二期临床中疗效较好，高剂量组治疗46周减重16.7%（安慰剂校正后），减重幅度与替尔泊肽相当（非头对头）。在此基础上，勃林格殷格翰启动了多项三期临床。如今来看，核心的减重三期临床，疗效与二期临床相比下滑明显，不及竞品替尔泊肽，仅与司美格鲁肽相当。

（7）斯隆凯特琳癌症中心公布由BioNTech和基因泰克联合开发的mRNA疫苗1期临床试验结果

4月28日，在AACR大会上，纪念斯隆凯特琳癌症中心（Memorial Sloan Kettering Cancer Center）的研究人员公布了由BioNTech和基因泰克（Genentech）联合开发的个体化新抗原mRNA疫苗autogene cevumeran的最新长期随访结果。

在这项1期临床试验中，16名患者在接受胰腺癌切除手术后，接种了autogene cevumeran疫苗，并同时接受化疗以及检查点抑制剂的治疗。Autogene cevumeran疫苗是根据每位患者肿瘤DNA中的独特变异进行个体化定制的mRNA癌症疫苗。疫苗进入体内后，可指导细胞表达这些独特的肿瘤相关抗原，从而激活T细胞识别并清除残余癌细胞。

试验结果显示，在16名患者中，有8名患者的疫苗激活了肿瘤特异性免疫细胞。在这8名对疫苗产生免疫应答的患者中，有7名（87.5%）在手术后4至6年时仍然存活。而在另外8名未产生免疫应答的患者中，仅有2名（25%）仍然存活，中位生存时间为3.4年。

（8）Veradermics宣布其302研究A部分取得积极顶线结果

4月28日，Veradermics今日宣布，其302研究A部分取得积极顶线结果。该研究评估其专有缓释口服米诺地尔制剂VDPHL01，用于治疗轻度至中度雄激素性脱发男性患者的疗效与安全性。

研究中，在第6个月时，VDPHL01在共同主要终点——非毳毛目标区域毛发计数（TAHC），以及患者报告结局（PRO）中雄激素性脱发影响评分量表（AAIRS）“改善”或“显著改善”获益方面，相较安慰剂表现出更优的毛发生长效果（p<0.0001）。每日一次和每日两次VDPHL01治疗组患者非毳毛平均毛发数量分别增加30.3根/cm²（p<0.0001）和33.0根/cm²（p<0.0001），而安慰剂组第6个月仅较基线增加7.3根/cm²。

（9）Erasca公司宣布其ERAS-0015在RAS突变实体瘤患者中取得了积极的初步1期数据

4月29日，默沙东首次公布了其PD-1×VEGF双特异性抗体MK-2010（原研代号LM-299，源自礼新医药，现隶属中国生物制药）的临床数据，在一线PD-L1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者中展现出55%的未确认客观缓解率（ORR），与目前该赛道的领跑者康方生物/Summit的依沃西单抗（ivonescimab）旗鼓相当。

根据AACR上披露的壁报数据，MK-2010来自中国开展的一项I/II期临床试验。不过，默沙东的数据来自仅11例患者的小样本回填队列，随访时间也较短（中位随机化后3.3个月），后续疗效仍待临床开展。

（10）Oxford Vacmedix公司的癌症疫苗OVM-200在一项1期临床试验中达到了主要和次要终点

4月29日，Oxford Vacmedix公司的癌症疫苗OVM-200在一项1期临床试验中达到了主要和次要终点。

OVM-200是一款治疗性癌症疫苗，采用该公司专有的重组重叠肽（ROP）平台技术，靶向肿瘤相关抗原survivin，目前主要面向非小细胞肺癌、卵巢癌和前列腺癌等多种实体瘤进行开发。该1期试验是一项多中心、开放标签研究，共招募了36名晚期实体瘤患者。试验达到了安全性这一主要终点，以及免疫原性和剂量优化等次要终点。

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1. 2026年第18周04.27-05.03国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析

2. 2026年第18周04.27-05.03国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析

3. 2026年第18周04.27-05.03国内医药大健康行业政策法规汇总

以上内容均来自｛ 摩熵咨询医药行业观察周报(2026.04.27-2026.05.03) ｝，如需查看或下载完整版报告，可点击！

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