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2024年中国获得性血友病药物治疗行业概览:近6万人患病,国产药品发展空间如何?

2024年中国获得性血友病药物治疗行业概览:近6万人患病,国产药品发展空间如何?

研报

2024年中国获得性血友病药物治疗行业概览:近6万人患病,国产药品发展空间如何?

  半数患者受基础疾病影响,生理特殊性导致孕期女性和老龄人口成高发人群   根据诊疗指南数据,中国AHA患者中约50%在确诊前存在自身免疫疾病、恶性肿瘤或病原体感染等基础疾病。孕期女性易受胎儿相关的自身免疫抗体攻击,因此成为高发群体。围产期女性中约19.0%在产前检测出自身免疫抗体抑制物,产后确诊中位时间为89天。老龄人口也是高发群体之一,欧洲血友病登记处数据显示,患者中位年龄为73.9岁,11.8%和11.6%的发病情况与恶性肿瘤或自身免疫性疾病相关。   中国用药市场已有自研重组血液制品上市,用药端进口依赖情况得到逐步缓解   21世纪前,血液传输存在病原体交叉感染的风险一度成为凝血障碍疾病临床治疗中难以避免的阻碍。而后随着基因重组技术在全球范围的逐步成熟,其应用领域拓展至凝血因子产品的研发生产中,海外多种重组凝血因子产品相继上市并引进本土市场。近年来,患者对于药物治疗安全性的需求显现,催生本土企业制药工艺与重组技术加速融合,2021年神州细胞自研的首个国产重组凝血因子Ⅷ获批上市,中国药企独立研发生产的实力稳步提升,加之晟斯生物在研全球首个超长效凝血因子产品,中国制药已做足出海准备。   已上市免疫抑制药物多需经肾脏代谢,本土厂商研发新剂型以覆盖儿童患者   截至2022年底,环磷酰胺片剂和注射剂是上市的唯二剂型,而儿童由于肝肾功能和脑部神经发育不完全,用药产生不良反应风险较高。2023年恒瑞医药推出首个环磷酰胺胶囊仿制药,通过消化系统吸收可减少对儿童代谢系统的损伤,国家药监局批准其适用范围扩展至6岁及以上儿童。环磷酰胺胶囊的上市促使市场竞争加剧,片剂和注射剂型销量在2021年首次下滑至0.1亿元以下,而胶囊剂型在公立医院的销量则在2023年突破2亿元。
报告标签:
  • 化学制药
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  • 发布机构:

    头豹研究院

  • 发布日期:

    2024-07-08

  • 页数:

    21页

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  半数患者受基础疾病影响,生理特殊性导致孕期女性和老龄人口成高发人群

  根据诊疗指南数据,中国AHA患者中约50%在确诊前存在自身免疫疾病、恶性肿瘤或病原体感染等基础疾病。孕期女性易受胎儿相关的自身免疫抗体攻击,因此成为高发群体。围产期女性中约19.0%在产前检测出自身免疫抗体抑制物,产后确诊中位时间为89天。老龄人口也是高发群体之一,欧洲血友病登记处数据显示,患者中位年龄为73.9岁,11.8%和11.6%的发病情况与恶性肿瘤或自身免疫性疾病相关。

  中国用药市场已有自研重组血液制品上市,用药端进口依赖情况得到逐步缓解

  21世纪前,血液传输存在病原体交叉感染的风险一度成为凝血障碍疾病临床治疗中难以避免的阻碍。而后随着基因重组技术在全球范围的逐步成熟,其应用领域拓展至凝血因子产品的研发生产中,海外多种重组凝血因子产品相继上市并引进本土市场。近年来,患者对于药物治疗安全性的需求显现,催生本土企业制药工艺与重组技术加速融合,2021年神州细胞自研的首个国产重组凝血因子Ⅷ获批上市,中国药企独立研发生产的实力稳步提升,加之晟斯生物在研全球首个超长效凝血因子产品,中国制药已做足出海准备。

  已上市免疫抑制药物多需经肾脏代谢,本土厂商研发新剂型以覆盖儿童患者

  截至2022年底,环磷酰胺片剂和注射剂是上市的唯二剂型,而儿童由于肝肾功能和脑部神经发育不完全,用药产生不良反应风险较高。2023年恒瑞医药推出首个环磷酰胺胶囊仿制药,通过消化系统吸收可减少对儿童代谢系统的损伤,国家药监局批准其适用范围扩展至6岁及以上儿童。环磷酰胺胶囊的上市促使市场竞争加剧,片剂和注射剂型销量在2021年首次下滑至0.1亿元以下,而胶囊剂型在公立医院的销量则在2023年突破2亿元。

中国获得性血友病药物治疗行业概览

中心思想

  • 获得性血友病药物治疗市场潜力巨大: 随着中国老龄化加剧和基础疾病患病率上升,获得性血友病患者数量持续增长,对药物治疗的需求日益增加。
  • 本土企业崛起,进口依赖逐步缓解: 国产重组凝血因子产品上市,以及仿制药的获批,降低了对进口药物的依赖,并推动了市场竞争。
  • 政策支持力度加大,市场前景广阔: 国家医保政策对获得性血友病药物的支付比例进行调整,减轻患者经济负担,同时,鼓励创新药研发和临床试验,为行业发展提供了有力支撑。

主要内容

获得性血友病概述与治疗方案

  • 疾病定义与高发人群: 获得性血友病(AHA)是一种由于自身免疫反应导致的出血性疾病,常见于老年人、孕期女性和存在基础疾病的患者。
  • 治疗方案: 根据患者出血严重程度,治疗方案包括止血治疗(凝血因子或凝血酶原复合物)和免疫抑制治疗(糖皮质激素联合环磷酰胺)。

行业发展历程与政策环境

  • 行业发展历程: 行业经历了从血浆来源凝血因子到重组凝血因子的发展,近年来,国产药物的上市加速了行业成熟化进程。
  • 政策支持: 政策从血液制品生产、药品上市审批、医保支付等多方面支持行业发展,优化医疗资源配置,保障患者用药需求。

产业链分析

  • 上游: 生产工艺优化是关键,提高血浆综合利用率,降低原料药采购成本。
  • 中游: 血液制品纳入集采,政策调整保障了供应的稳定,新剂型药物的出现拓展了市场空间。
  • 下游: 患病人群主要集中在育龄女性和老龄人口,国家加强医疗资源配置,提升诊疗质量。

市场规模与竞争格局

  • 市场规模: 止血治疗药物市场规模增长迅速,免疫抑制治疗药物市场规模相对平稳。
  • 竞争格局: 本土企业在凝血因子领域逐渐崛起,糖皮质激素市场竞争激烈。

代表企业分析

  • 华兰生物: 采浆量提升,产品结构优化,市场占有率高。
  • 科伦药业: 积极布局生物药领域,与默沙东合作,拓展全球市场。

总结

中国获得性血友病药物治疗行业正处于快速发展期,市场潜力巨大。 随着国产药物的崛起和政策的大力支持,行业竞争格局将持续变化。 尽管面临血浆供应和治疗负担等挑战,但通过技术创新、产品优化和疾病综合管理,行业有望实现持续增长。

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