传统方法包括疼痛管理、输血和羟基脲，主要集中于缓解症状和预防并发症，而不是解决根本原因。羟基脲被广泛认可为治疗镰状细胞病（SCD）最广泛使用的疾病调节疗法，可减少镰状细胞危象和死亡率。 　　近年来，SCD的治疗领域已从传统疗法扩展到包括作用机制新颖的靶向药物。2019年获批的Oxbryta（voxelotor）和Adakveo（crizanlizumab） exemplified this shift。Oxbryta通过抑制血红蛋白S的聚合来治疗慢性贫血，但在2024年自愿撤市，因为新出现的数据引发了对其获益-风险特征的担忧。 5 阿达木单抗是一种靶向P-选择素的单克隆抗体，旨在减少 　　血管阻塞性危象（VOCs）；然而，终止的STAND试验后其长期疗效导致了其在欧洲和英国的撤市 　　2023年基因疗法Casgevy和Lyfgenia的获批标志着一个历史性的里程碑和充满希望的范式转变，提供了首个针对镰状细胞病根本原因的持久性、一次性治疗方法。Casgevy由CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals开发，采用CRISPR/Cas9技术破坏BCL11A增强子，重新激活胎儿血红蛋白（HbF）的产生。与此同时，Bluebird Bio开发的Lyfgenia则使用慢病毒载体插入功能性-globin β基因。两种疗法在临床试验中均显著降低了挥发性有机化合物（VOCs）和住院治疗，标志着从症状管理转向潜在治愈的转折点

　　欢迎阅读Pharmaprojects《2025年医药研发年度回顾》。三十多年来，我每年都会回顾医药研发领域过去一年的发展动态。2025年伊始，我在本文中深入剖析了医药行业的最新发展趋势。我们将通过企业研发管线、治疗领域分布、疾病、靶点和药物类型等多个关键维度，全面解析行业趋势。分析数据来自Citeline旗下的Pharmaprojects数据库。这是一个自1980年起便持续追踪全球药物研发进展的权威平台。我们后续还会发布2024年获批上市的新活性物质（NAS）回顾增刊。在本报告中，我们将深度解析医药研发领域的变革动向，研判哪些创新正引领时代潮流，哪些技术已显陈旧落伍；同时，也将尝试洞察行业在哪些领域已蓄势待发、准备充分，哪些方面虽勉力维持却难掩颓势。希望本报告能帮助您准确把握全球药物研发的最新趋势。 　　长期关注本报告的读者（自1993年创刊以来，今年已是第33期）会发现，近年来我们都会为每期报告设定一个主题。这些主题既是为了突出重点、引发思考，也是为了让这本可能充满枯燥数据的报告增添一些趣味性——毕竟没有人愿意阅读如同慈善二手商店里积灰旧物一样的乏味内容。过往我们曾选用过天文、电影、自然、音乐、美食、科幻、旅行、文学等主题，去年则以天气为主题。今年，正如各位敏锐的观察者所料，我们选择了“时尚”作为贯穿全篇的主题。时尚和医药都是深刻影响每个人生活的领域。在这两个领域，潮流不断更迭，有些经久不衰，有些则转瞬即逝。 　　人类开始穿着衣物的历史可追溯至约10万年前。有趣的是，正是现代分子生物学技术帮助我们精确确定了这一时间节点。 　　2010年《分子生物学与进化》期刊的一项研究通过分析体虱与头虱的基因差异，将人类开始穿衣的时间锁定在8.3万至17万年前。这意味着，在我们这个物种存在的大部分时间里，人类都处于赤身裸体状态。学术界对此仍有争议：到底是衣物的发明让人类能够迁移到气候更为寒冷的地区，还是迁徙本身促使人类发明了衣物。目前发现的最古老服饰证据是约1.1万年前描绘织物的小雕像。从某种意义上说，服饰的发展始终与人类健康息息相关——保持温暖和舒适能有效降低患病风险。 　　即使在原始社会，服饰就与社会地位密不可分，部落首领往往穿着最华丽的兽皮。到了罗马帝国时期，服饰更是成为阶级的标志，只有元老院议员才有权穿着泰尔紫染制的长袍。因此，与制药业一样，时装产业可以说也有着数千年的历史。