中心思想 本报告基于摩熵医药数据库的数据，对2022年10月全球在研新药与靶点市场进行了分析，核心观点如下： 市场热点领域集中 市场热点集中在杜氏肌营养不良症（DMD）和LAG-3抑制剂等领域。DMD领域基因治疗成为研发热点，外显子跳跃疗法进展迅速；LAG-3抑制剂研发主流趋势为与PD-(L)1联合疗法及双抗研发，双抗展现出更强的抗肿瘤协同作用和对抗耐药性的潜力。 临床试验进展显著 多款创新药在临床试验中取得积极结果，涵盖糖尿病、特应性皮炎、肿瘤、眼科疾病、前列腺癌、呼吸系统疾病、神经系统疾病等多个领域，展现出显著的疗效和安全性。 国内新药研发及国际化进程加速 10月份国内新药注册申报数量较多，多款创新药获批临床或上市，国产创新药国际化进程加速，多家企业在海外启动临床试验或获得特殊审批资格。 投融资活动活跃 全球医药大健康行业投融资事件数量有所减少，但创新药领域仍保持活跃，多家企业获得亿元级以上融资，生物药品和肿瘤领域成为资本关注的热点。 主要内容 本报告主要内容涵盖以下几个方面： 热门疾病领域扫描：杜氏肌营养不良症 本节重点关注杜氏肌营养不良症（DMD）的治疗进展。DMD是一种罕见的X连锁隐性遗传病，目前尚无治愈方法。报告总结了DMD的病理生理机制、发病率、临床症状以及现有治疗方法（激素、干细胞疗法、基因治疗）。基因治疗成为研究热点，包括基因替代疗法、外显子跳跃疗法、基因组编辑疗法和终止密码子通读疗法。本月重要资讯包括罗氏合作开发的DMD基因疗法启动上市申请以及一款潜在“first-in-class”DMD新药完成上市申请递交，该药旨在避免类固醇的常见副作用。根据摩熵医药数据库统计，目前全球共有225个DMD在研药物，涉及130余家企业，其中IND以上研发阶段的药物占比19%。 热门/潜力靶点扫描：LAG-3抑制剂 本节分析了LAG-3抑制剂作为肿瘤免疫治疗新靶点的研究进展。LAG-3是重要的免疫检查点受体，阻断LAG-3可以增强抗肿瘤免疫反应。报告介绍了LAG-3的结构、功能、配体以及作用机制。目前，全球仅批准上市一款LAG-3抑制剂，但LAG-3抑制剂与PD-(L)1联合疗法及双抗研发成为主流趋势。双抗相比联合疗法，具有更强的抗肿瘤协同作用和对抗耐药性的潜力。本月重要资讯包括一款LAG-3疗法获得FDA快速通道资格以及百济神州的LAG-3抑制剂LBL-007获得两项临床默示许可。根据摩熵医药数据统计，目前全球共计134个在研LAG-3抑制剂，涉及86家企业，其中进入到临床阶段的药物共计26个。 全球获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种盘点 本节列举了本月获得孤儿药、突破性疗法或快速通道资格认定的品种，并对这些品种的靶点、适应症、研发企业以及研发阶段进行了详细的描述。 全球在研创新药积极/失败临床结果最新动态速递 本节详细报道了本月全球范围内多个创新药的临床试验结果，包括积极结果和失败结果。这些创新药涵盖了多个治疗领域，例如糖尿病、特应性皮炎、肿瘤、眼科疾病、前列腺癌、呼吸系统疾病、神经系统疾病等。报告对每个创新药的靶点、适应症、临床试验结果以及研发企业进行了详细的描述。 本月国内新药注册申报分析 本节分析了10月份国内新药注册申报情况，包括化药和生物制品。数据显示，10月份共有114个化药1类新药受理号获CDE承办，57个1类治疗用生物制品受理号获CDE承办。本月共有84款新药获批临床，三款新药获批上市，分别为多格列艾汀片、Selpercatinib胶囊和莫格利珠单抗注射液。报告对获批上市的三款新药进行了详细的介绍，包括其作用机制、适应症以及临床意义。 国产创新药国际化动态 本节介绍了本月国产创新药在国际市场上的进展，包括多家企业在海外启动临床试验或获得特殊审批资格，例如创胜集团靶向MASP2单抗在美国获批临床、壁辰医药可入脑MEK抑制剂在美国获批临床等。 跨国企业创新药在华动态 本节介绍了本月跨国企业创新药在中国的进展，例如礼来RET抑制剂在中国获批上市、创新MDM2-p53拮抗剂在中国启动2/3期临床等。 国内创新药投融资事件盘点 本节总结了10月份国内创新药领域的投融资事件，数据显示，国内医药大健康行业共发生投融资事件56起，创新药领域投融资活跃，多家企业获得亿元级以上融资，生物药品和肿瘤领域成为资本关注的热点。报告对几家获得大额融资的企业进行了详细介绍。 总结 2022年10月全球在研新药与靶点市场呈现出热点领域集中、临床试验进展显著、国内新药研发及国际化进程加速以及投融资活动活跃等特点。DMD和LAG-3抑制剂等领域成为研发热点，多款创新药在临床试验中取得积极结果，国产创新药国际化进程加速，生物药品和肿瘤领域成为资本关注的热点。这些进展为未来医药行业的创新发展提供了强劲动力，也为患者带来了新的治疗希望。 本报告的数据均来自于摩熵医药数据库，更详细的数据和分析可以访问该数据库获取。

疼痛被定义为“与实际或潜在组织损伤相关的感觉、情绪、认知和社会多维度的痛苦体验”，这一定义强调了疼痛不仅仅是生理现象，还包括心理和社会因素。全球疼痛的发病率已达到35%～45%，中国是全球主要的镇痛类药物使用国家之一，但国内镇痛市场品种相对缺乏，市场销售格局未定，具有很大的增长空间。报告全面分析了疼痛治疗药物的多个关键领域，包括疼痛流行病学和作用机制、治疗现状、全球上市药物及市场情况、在研药物及潜力靶点等，旨在为理解疼痛治疗药物的市场和研发现状提供参考。

报告提供了2016年至2021年中国Ⅰ类新药靶点的全面统计和分析。报告分为四个主要部分：首先，对2016-2021年CDEⅠ类新药申请受理数量和靶点数量进行了统计；其次，进行了分类统计，包括Ⅰ类新药品种分类统计、靶点对应新药数量统计、治疗领域对应新药靶点分类统计，以及热门靶点随时间的变迁分析；第三部分列出了2021年热门靶点TOP5的新药全球最高研发阶段；最后，报告探索了2022年潜在的“中国新”靶点，为未来的药物研发提供了方向。报告深入分析了中国Ⅰ类新药靶点的发展态势和市场趋势，为医药研发决策提供了重要参考。