一、本周国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析1.1总体概况根据摩熵医药数据统计，2024.06.03-2024.06.09期间共有58个创新药/改良型新药注册申请获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）承办（按受理号统计，不含补充申请）。其中，国产药品受理号40个，进口药品受理号18个。本周共计22款创新药/改良型新药临床试验申请获得“默示许可”，包括化学药14款，生物药8款，无中药。其中值得注意的有：（1）ER2001注射液6月4日，CDE官网公示：艾码生物的ER2001注射液获得临床试验默示许可，用于治疗亨廷顿舞蹈症。公开资料显示，该药物是全球首个采用第三代体内自组装siRNA递送技术平台的产品，ER2001通过艾码生物的第三代核酸递送技术平台进行核酸药物的递送，将ER2001递送至机体组织和细胞；然后在细胞内被加工成“活性”siRNA后，再利用细胞产生的特定靶向内源外泌体进行治疗分子的递送。该药物还获得了FDA孤儿药的资格认定。（2）JAB-303556月4日，CDE官网公示：加科思的JAB-30355获得临床试验默示许可，用于治疗携带TP53Y220C突变的晚期实体瘤。公开资料显示，JAB-30355是加科思自主研发的一种用于治疗携带P53Y220C突变的局部晚期或转移性实体瘤患者的口服生物活性小分子激活剂。P53是一种至关重要的肿瘤抑制因子，其作用广泛，包括调控细胞周期、促进细胞凋亡、诱导细胞衰老以及参与DNA修复等关键细胞活动。P53的正常功能对于防止肿瘤发展至关重要。（3）呼吸道合胞病毒IN0066二价mRNA疫苗6月5日，CDE官网公示：深信生物的呼吸道合胞病毒IN006二价mRNA疫苗获得临床试验默示许可，拟用于主动免疫，以预防60周岁及以上人群呼吸道合胞病毒（RSV）所致下呼吸道疾病（LRTD）。公开资料显示，IN006是全球首款获得FDAIND许可的二价RSV mRNA疫苗。IN006能够诱导高水平的针对RSVA和RSV-B病毒的体液免疫和细胞免疫应答，并且在整个观察期内维持较高免疫水平。与境外获批上市的Arexvy相比，IN006在动物体内的免疫原性结果更具优势。本周无获批上市创新药。

KOR（kappa-opioid receptor）是一种κ-阿片受体，参与多种生理和病理过程的调节，包括疼痛、情绪、认知等。KOR靶点在治疗疼痛和精神障碍方面具有广泛的应用前景，其靶点药物的作用机制主要是通过调节KOR的激活，从而调节神经元的活性和神经递质的释放，从而调节疼痛、情绪和认知等生理和病理过程。目前已经有多种KOR靶向药物被开发出来，包括抗体药物和小分子化合物药物，主要用于治疗疼痛和精神障碍。1. KOR激动剂KOR激动剂是目前研究较为广泛的KOR靶点药物类型之一。这些药物通过结合KOR受体，激活其信号传导途径，从而影响疼痛、情绪和奖赏等方面的调节。目前已经有多种KOR激动剂进入了临床试验阶段，如Spiradoline（U-62066）和Salvinorin A等。2. KOR拮抗剂KOR拮抗剂是另一种针对KOR靶点的药物类型。这些药物通过结合KOR受体，竞争性地与其内源性配体（如阿片类物质）结合，从而影响疼痛、情绪和奖赏等方面的调节。目前已经有多种KOR拮抗剂进入了临床试验阶段，如JDTic和LY2456302等。本报告旨在对KOR点研发进行全面深入的研究，分析包括作用机制和发展历程、市场规模和空间预测、研发竞争格局、产业链分析、投融资分析以及发展趋势等内容，以帮助客户更好地了解KOR的研发现状和未来发展趋势，为客户的研发布局提供有力的支持。

RAR（维A酸受体，retinoic acid receptor）是一种重要的转录因子，在多种细胞分化、增殖和存活等过程中发挥重要作用。RAR靶点在治疗多种白血病和其他肿瘤方面具有重要的应用前景，RAR靶点药物的作用机制主要是通过激活RAR的转录活性，从而促进细胞分化和凋亡等过程。1. 维A酸类似物维A酸类似物是一类与维A酸结构相似的分子，可以结合RAR并激活其信号传导通路，从而影响细胞分化和增殖。常见的维A酸类似物包括：- Tretinoin：一种口服维A酸类似物，用于治疗急性早幼粒细胞白血病和一些非小细胞肺癌。- Alitretinoin：一种口服维A酸类似物，用于治疗手掌红斑病和一些皮肤病。2. RAR激动剂RAR激动剂是一类直接激活RAR的药物，可以增强其信号传导通路的活性，从而影响细胞分化和增殖。常见的RAR激动剂包括：- tamibarotene：一种口服RAR激动剂，用于治疗急性早幼粒细胞白血病。本报告旨在对RAR点研发进行全面深入的研究，分析包括作用机制和发展历程、市场规模和空间预测、研发竞争格局、产业链分析、投融资分析以及发展趋势等内容，以帮助客户更好地了解RAR的研发现状和未来发展趋势，为客户的研发布局提供有力的支持。

双特异性抗体药物是一种新型的生物制剂，由两个不同的抗原结合区域组成，能够同时结合两种不同的抗原，从而实现精准识别和攻击靶向细胞。该药物通过结合两种不同的抗原，使得免疫细胞能够更加精准地攻击癌细胞，从而提高治疗效果。相较于传统单克隆抗体药物，双特异性抗体药物具有更高的特异性和亲和力，能够更加精准地靶向癌细胞。此外，双特异性抗体药物的特点包括靶向性强、毒副作用小、毒性细胞选择性好、抗体结构稳定等。该药物的应用范围广泛，可以用于肿瘤治疗、自身免疫性疾病治疗、传染病治疗等方面。本报告将对双特异性抗体药物的研发现状和发展趋势进行全面深入的研究和分析，包括技术机制及发展进程、研发竞争格局、市场规模和空间预测、投融资分析以及发展趋势分析等方面。旨在为医药行业相关从业人员提供有关新药研发的全面深入分析和未来发展趋势的参考。

多肽药物是由多个氨基酸组成的生物大分子，具有多种生物活性和作用机制。多肽药物的作用机制主要是通过与靶分子结合，从而调节细胞信号传导、调节免疫系统、抑制病原体生长等。相较于传统的小分子药物，多肽药物具有更高的特异性和亲和力，能够更加精准地靶向疾病相关分子，从而提高治疗效果。多肽药物的特点包括生物活性高、特异性强、毒副作用小、代谢稳定性好、免疫原性低等。多肽药物的应用范围广泛，可以用于肿瘤治疗、神经系统疾病治疗、心血管疾病治疗、代谢性疾病治疗等方面。本报告对多肽药物的研发现状和发展趋势进行全面深入的研究和分析，包括多肽技术机制及发展进程、研发竞争格局、市场规模和空间预测、多肽研发产业链分析、多肽药物投融资分析以及发展趋势分析等方面。旨在为医药行业相关从业人员提供有关多肽研发的全面深入分析和未来发展趋势的参考。

抗体偶联物（ADC/XDC）是一种新型的靶向治疗药物，由靶向特定抗原的单克隆抗体与细胞毒素偶联而成。ADC/XDC药物的作用机制主要是通过单克隆抗体的特异性识别和结合靶细胞表面的特定抗原，将细胞毒素精确地传递到肿瘤细胞内部，从而发挥杀灭肿瘤细胞的作用。相较于传统的化疗药物，ADC/XDC药物具有更高的特异性和亲和力，能够更加精准地靶向疾病相关细胞，从而减少对健康细胞的损伤。ADC/XDC药物的特点包括：特异性强、毒副作用小、可调控性强、代谢稳定性好等。ADC/XDC药物的应用范围广泛，可以用于肿瘤治疗、自身免疫性疾病治疗等方面。本报告对ADC/XDC药物的研发现状和发展趋势进行全面深入的研究和分析，包括技术机制及发展进程、研发竞争格局、市场规模和空间预测、研发产业链分析、投融资分析以及发展趋势分析等方面。 旨在为医药行业相关从业人员更好地了解ADC/XDC药物的研发现状与发展趋势。

蛋白降解靶向嵌合体（PROTAC）是一种新型的靶向治疗药物，由靶向特定蛋白的小分子化合物和促进蛋白质降解的分子组成。PROTAC药物的作用机制主要是通过小分子化合物的特异性识别和结合靶蛋白，将蛋白质降解分子精确地传递到靶蛋白上，从而促进靶蛋白的降解。相较于传统的靶向治疗药物，PROTAC药物具有更高的特异性和亲和力，能够更加精准地靶向疾病相关蛋白，从而提高治疗效果。PROTAC药物的特点包括：特异性强、可调控性强、代谢稳定性好等。PROTAC药物的应用范围广泛，可以用于肿瘤治疗、自身免疫性疾病治疗等方面。本报告对PROTAC药物的研发现状和发展趋势进行全面深入的研究和分析，包括技术机制及发展进程、研发竞争格局、市场规模和空间预测、研发产业链分析、投融资分析以及发展趋势分析等方面。旨在为医药行业相关从业人员更好地了解PROTAC药物的研发现状与发展趋势。

溶瘤病毒是一种新型的肿瘤治疗药物，由具有溶瘤能力的病毒构成。溶瘤病毒药物的作用机制主要是通过感染肿瘤细胞并利用其自身的复制机制，使病毒在肿瘤细胞内复制并释放出更多的病毒颗粒，最终导致肿瘤细胞的死亡。相较于传统的肿瘤治疗方法，溶瘤病毒具有更高的特异性和亲和力，能够更加精准地靶向疾病相关细胞，从而减少对健康细胞的损伤。溶瘤病毒药物的特点包括：选择性强、毒副作用小、可调控性强、代谢稳定性好等。溶瘤病毒药物的应用范围广泛，可以用于肿瘤治疗、疫苗研究等方面。本报告对溶瘤病毒药物的研发现状和发展趋势进行全面深入的研究和分析，包括技术机制及发展进程、研发竞争格局、市场规模和空间预测、研发产业链分析、投融资分析以及发展趋势分析等方面。旨在为医药行业相关从业人员更好地了解溶瘤病毒药物的研发现状与发展趋势。

核酸药物（RNAi）是一种新型的靶向治疗药物，由RNA干扰技术制备而成。RNAi药物的作用机制主要是通过靶向特定的mRNA分子，抑制目标基因的表达，从而达到治疗疾病的效果。相较于传统的靶向治疗药物，RNAi药物具有更高的特异性和亲和力，能够更加精准地靶向疾病相关基因，从而提高治疗效果。RNAi药物的特点包括：选择性强、毒副作用小、可调控性强、代谢稳定性好等。RNAi药物的应用范围广泛，可以用于肿瘤治疗、遗传病治疗、病毒感染治疗等方面。本报告对RNAi的研发现状和发展趋势进行全面深入的研究和分析，包括技术机制及发展进程、研发竞争格局、市场规模和空间预测、研发产业链分析、投融资分析以及发展趋势分析等方面。旨在为医药行业相关从业人员更好地了解RNAi的研发现状与发展趋势。

AI制药是一种新兴的药物研发技术，利用人工智能技术辅助药物研发过程，从而提高药物研发效率和成功率。AI制药的作用机制主要是通过计算机模拟、机器学习和深度学习等技术，对药物分子进行设计、筛选和优化，从而快速确定最优的药物分子。相较于传统的药物研发方法，AI制药具有更高的效率和成功率，能够大大缩短药物研发周期和降低研发成本。此外，AI制药还可以提高药物的特异性和亲和力，从而使药物更加精准地靶向疾病相关分子，减少对健康细胞的损伤。AI制药的应用范围广泛，可以用于药物研发、药物设计、药物筛选等方面。本报告对AI制药的研发现状和发展趋势进行全面深入的研究和分析，包括技术机制及发展进程、研发竞争格局、市场规模和空间预测、研发产业链分析、投融资分析以及发展趋势分析等方面。旨在为医药行业相关从业人员更好地了解AI制药的研发现状与发展趋势。