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医药生物行业报告:siRNA疗法再现重磅交易,关注临床数据披露情况

医药生物行业报告:siRNA疗法再现重磅交易,关注临床数据披露情况

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医药生物行业报告:siRNA疗法再现重磅交易,关注临床数据披露情况

  本周主题   本周诺华相继引进Arrowhead和舶望制药的siRNA药物,行业关注度大幅提升。   小核酸药物具有开发周期短、效果持久、研发成功率高、不易产生耐药性等优势,有望成为新一代热门研发方向。小核酸药物在基因层面进行调控,能够为目前无法治愈的严重遗传疾病提供开创性的治疗思路,已经在神经病变、心血管疾病的治疗方面展现出了巨大的潜力。   得益于高特异性靶向肝的GalNac技术的发展成熟,目前肝靶点药物如PCSK9、AGT、Lp(a)和ApoC3等靶点开发较多,而肝外递送技术目前仍处于探索阶段,如Alnylam的C16递送系统可穿透血脑屏障进而递送到脑部及眼部、抗体偶联siRNA递送技术等,肝外递送潜力庞大,预计未来将有突破性疗法出现。   根据Alnylam和Arrowhead投资者交流材料,Alnylam将于25H2读出CEMDISIRAN在gMG三期数据;Arrowhead的APOC3siRNA药物Plozasiran PDUFA日期为11月18号、25Q4INHBE siRNA药物ARO-INHBE用于减重的I/II期1部分数据读出、25H2ARO-C3和ARO-CFB用于自免的I期数据读出。   建议关注国内siRNA疗法进度靠前上市公司如前沿生物、福元医药、悦康药业以及成都先导等。   本周行情回顾   本周(2025年9月1日-9月5日),A股申万医药生物上涨1.4%板块整体跑赢沪深300指数2.21pct,跑输创业板指数0.95pct。在申万31个一级子行业中,医药板块周涨跌幅排名为第4位。恒生医疗保健指数上涨7.07%,板块整体跑赢恒生指数5.72pct。在恒生12个一级子行业中,医疗保健行业周涨跌幅排名为第1位。   行业观点   1、创新药:长期产业趋势不容忽视。我们认为,国内创新药出海BD的交易不会停止,中国整体的创新药长夜经过过往10余年的快速发展,具备参与全球竞争的实力。自年初开始的肿瘤领域的双抗到呼吸领域的小分子,通过海外MNC的购买行为已验证了国内创新药公司创新研发的实力。从购买方角度来看,中国产业链能力、管线数量和质量、研发效率在全球都极具竞争优势,有望持续兑现长期的产业趋势。受益标的:信达生物、康方生物、迈威生物、君实生物、基石药业、乐普生物、荃信生物、微芯生物、映恩生物等。   2、CXO:国内创新药景气度基本见底,后续研发需求有望兑现到CRO行业业绩;供给端竞争降价情况也已趋稳,静待未来盈利能力逐渐修复。受益标的:药明康德、康龙化成、泰格医药等。   3、化学制剂:看好研发思路明确、资金利用效率高的企业,以及在特定细分赛道单点突破的创新企业。受益标的:恒瑞医药、科伦药业、丽珠集团、一品红、广生堂、京新药业、汇宇制药。   4、生物制品:主要关注核心产品放量机会和产品数据或BD预期引发的估值重估机会。受益标的:天坛生物、欧林生物、神州细胞、安科生物、我武生物、甘李药业、特宝生物等。   5、医疗器械:总体上我们认为随着反腐边际改善,集采反内卷和设备采购资金逐步落地,医疗器械下半年有望迎来拐点。受益标的:惠泰医疗、微电生理、迈普医学、山外山、奕瑞科技、心脉医疗、南微医学、安杰思、迈瑞医疗、开立医疗、澳华内镜。   6、医疗服务:看好持续扩张及优质资产注入下市占率提升以及消费复苏下弹性较大的眼科、口腔行业。受益标的:爱尔眼科、固生堂。   7、中药:看好受益集采有望实现较好以价换量的有佐力药业的乌灵胶囊、方盛制药的藤黄健骨片等品种,以上较大单品凭借集采身份加速医院覆盖。关注基药政策动态,新进入基药目录的药品有望实现加速增长。以及疫情诊疗相关药品高基数影响减弱,库存恢复常态水平,业绩增速有望恢复。受益标的:佐力药业、方盛制药、以岭药业、贵州三力等。   风险提示:   创新药研发进度不及预期风险;市场竞争加剧风险;地缘政治风险;政策降价压力超预期风险等。
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    中邮证券有限责任公司

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    2025-09-09

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  本周主题

  本周诺华相继引进Arrowhead和舶望制药的siRNA药物,行业关注度大幅提升。

  小核酸药物具有开发周期短、效果持久、研发成功率高、不易产生耐药性等优势,有望成为新一代热门研发方向。小核酸药物在基因层面进行调控,能够为目前无法治愈的严重遗传疾病提供开创性的治疗思路,已经在神经病变、心血管疾病的治疗方面展现出了巨大的潜力。

  得益于高特异性靶向肝的GalNac技术的发展成熟,目前肝靶点药物如PCSK9、AGT、Lp(a)和ApoC3等靶点开发较多,而肝外递送技术目前仍处于探索阶段,如Alnylam的C16递送系统可穿透血脑屏障进而递送到脑部及眼部、抗体偶联siRNA递送技术等,肝外递送潜力庞大,预计未来将有突破性疗法出现。

  根据Alnylam和Arrowhead投资者交流材料,Alnylam将于25H2读出CEMDISIRAN在gMG三期数据;Arrowhead的APOC3siRNA药物Plozasiran PDUFA日期为11月18号、25Q4INHBE siRNA药物ARO-INHBE用于减重的I/II期1部分数据读出、25H2ARO-C3和ARO-CFB用于自免的I期数据读出。

  建议关注国内siRNA疗法进度靠前上市公司如前沿生物、福元医药、悦康药业以及成都先导等。

  本周行情回顾

  本周(2025年9月1日-9月5日),A股申万医药生物上涨1.4%板块整体跑赢沪深300指数2.21pct,跑输创业板指数0.95pct。在申万31个一级子行业中,医药板块周涨跌幅排名为第4位。恒生医疗保健指数上涨7.07%,板块整体跑赢恒生指数5.72pct。在恒生12个一级子行业中,医疗保健行业周涨跌幅排名为第1位。

  行业观点

  1、创新药:长期产业趋势不容忽视。我们认为,国内创新药出海BD的交易不会停止,中国整体的创新药长夜经过过往10余年的快速发展,具备参与全球竞争的实力。自年初开始的肿瘤领域的双抗到呼吸领域的小分子,通过海外MNC的购买行为已验证了国内创新药公司创新研发的实力。从购买方角度来看,中国产业链能力、管线数量和质量、研发效率在全球都极具竞争优势,有望持续兑现长期的产业趋势。受益标的:信达生物、康方生物、迈威生物、君实生物、基石药业、乐普生物、荃信生物、微芯生物、映恩生物等。

  2、CXO:国内创新药景气度基本见底,后续研发需求有望兑现到CRO行业业绩;供给端竞争降价情况也已趋稳,静待未来盈利能力逐渐修复。受益标的:药明康德、康龙化成、泰格医药等。

  3、化学制剂:看好研发思路明确、资金利用效率高的企业,以及在特定细分赛道单点突破的创新企业。受益标的:恒瑞医药、科伦药业、丽珠集团、一品红、广生堂、京新药业、汇宇制药。

  4、生物制品:主要关注核心产品放量机会和产品数据或BD预期引发的估值重估机会。受益标的:天坛生物、欧林生物、神州细胞、安科生物、我武生物、甘李药业、特宝生物等。

  5、医疗器械:总体上我们认为随着反腐边际改善,集采反内卷和设备采购资金逐步落地,医疗器械下半年有望迎来拐点。受益标的:惠泰医疗、微电生理、迈普医学、山外山、奕瑞科技、心脉医疗、南微医学、安杰思、迈瑞医疗、开立医疗、澳华内镜。

  6、医疗服务:看好持续扩张及优质资产注入下市占率提升以及消费复苏下弹性较大的眼科、口腔行业。受益标的:爱尔眼科、固生堂。

  7、中药:看好受益集采有望实现较好以价换量的有佐力药业的乌灵胶囊、方盛制药的藤黄健骨片等品种,以上较大单品凭借集采身份加速医院覆盖。关注基药政策动态,新进入基药目录的药品有望实现加速增长。以及疫情诊疗相关药品高基数影响减弱,库存恢复常态水平,业绩增速有望恢复。受益标的:佐力药业、方盛制药、以岭药业、贵州三力等。

  风险提示:

  创新药研发进度不及预期风险;市场竞争加剧风险;地缘政治风险;政策降价压力超预期风险等。

中心思想

siRNA 疗法成为全球医药投资新热点

本周诺华接连与 Arrowhead 及舶望制药达成 siRNA 药物重磅交易,合计潜在里程碑金额超 70 亿美元,标志着 siRNA 技术在神经退行性疾病与心血管代谢疾病领域的临床价值与商业潜力获国际认可。小核酸药物凭借开发周期短、药效持久、不易耐药等优势,在基因层面为遗传病提供全新治疗范式,有望成为继单抗之后的新一代主流研发方向。

肝外递送突破与关键数据节点是后续核心催化剂

当前肝靶点(PCSK9、AGT、Lp(a)等)开发已相对成熟,但肝外递送系统(如 Alnylam 的 C16 血脑屏障穿透技术、抗体偶联 siRNA)仍处探索阶段,预计未来将有突破性疗法出现。同时,2025 年下半年至四季度将密集迎来多项重要临床数据读出(如 Cemdisiran 在 gMG 的 III 期、Plozasiran 的 PDUFA 日期、ARO-INHBE 在减重的 I/II 期数据等),这些事件将直接验证 siRNA 疗法的临床效果并驱动板块估值。

主要内容

1 siRNA 疗法再现重磅交易,关注未来临床数据披露情况

本周诺华先后与 Arrowhead(2 亿美元首付+最高 20 亿美元里程碑)和舶望制药(1.6 亿美元首付+最高 52 亿美元里程碑)达成合作,涉及帕金森病、心血管疾病等领域的临床前及早期 siRNA 管线。小核酸药物具备双链结构、活性比 ASO 高 3–5 倍、免疫原性低等优势,但分子量大、亲水性强,需依赖递送技术(如 GalNac 系统)实现靶向。目前肝递送技术成熟,肝外递送(如 C16 系统、抗体偶联技术)潜力巨大。关键临床节点:Alnylam 将于 25H2 读出 Cemdisiran 治疗重症肌无力(gMG)的 III 期数据;Arrowhead 的 Plozasiran(APOC3)PDUFA 日为 11 月 18 日,25Q4 将读出 ARO-INHBE 减重 I/II 期数据,25H2 将读出 ARO-C3/ARO-CFB 自免 I 期数据。国内建议关注前沿生物、福元医药、悦康药业、成都先导等进度靠前的公司。

2 行业观点及投资建议

2.1 行情回顾:本周(2025.09.01–09.05)A 股申万医药生物上涨 1.4%,跑赢沪深300 2.21pct,在申万 31 个一级行业中排名第 4。恒生医疗保健上涨 7.07%,跑赢恒生指数 5.72pct,在恒生 12 个一级子行业中排名第 1。 2.2 近期观点:① 创新药:国内放量与 BD 出海双轮驱动,长期产业趋势不变,信达生物、康方生物等受益。② CXO:海外需求拐点明确,多肽/ADC 新疗法带动产能,药明康德、康龙化成等受益。③ 科研服务:行业洗牌完成,利润率有望修复,百普赛斯、奥浦迈等受益。④ 生物制品:血制品下行周期关注天坛生物,疫苗关注欧林生物金葡菌疫苗数据,神州细胞、我武生物等有放量或 BD 预期。⑤ 医疗器械:看好高景气(惠泰医疗、微电生理)、集采受益(心脉医疗、南微医学)、困境反转(迈瑞医疗、开立医疗)。⑥ 医疗服务:爱尔眼科、固生堂外延扩张,消费复苏下眼科、口腔弹性大。⑦ 中药:集采/基药受益(佐力药业、方盛制药),高基数出清(以岭药业、贵州三力)。⑧ 医药商业:益丰药房、大参林受益于行业集中度提升。

3 板块行情

3.1 本周生物医药板块走势:A 股医药生物周涨跌幅排名第 4;恒生医疗保健排名第 1。A 股涨幅前五为海辰药业(+28.69%)、长春高新(+24.2%)、百花医药(+21.34%)、迈威生物(+21.29%)、泽璟制药(+18.46%);跌幅前五为舒泰神(-23.98%)、广生堂(-15.78%)等。港股涨幅前五为三叶草生物(+98.84%)、圣诺医药(+62.01%)等;跌幅前五为科笛-B(-9.09%)、3D Medicines(-6.03%)等。 3.2 医药板块整体估值:截至 9 月 5 日,申万医药板块整体 PE(TTM)为 31.84,较上周上升 0.50;相对沪深 300 估值溢价率为 140.61%,环比上升 6.94 个百分点。子行业中化学制药、生物制品、医疗器械 PE 居前,生物制品和化学制药估值上升较多。

4 风险提示

创新药研发进度不及预期风险;市场竞争加剧风险;地缘政治风险;政策降价压力超预期风险。

总结

本报告围绕 siRNA 疗法的最新生效交易展开分析,指出该技术凭借基因层面调控、药效持久等优势将成为新一代热门研发方向,而肝外递送技术的突破将打开更广阔的适应症空间。本周 A 股医药板块上涨 1.4%、港股医疗保健上涨 7.07%,估值溢价率小幅回升。在细分领域,创新药 BD 出海、CXO 景气度恢复、医疗器械下半年拐点、中药集采/基药受益、医疗服务外延扩张等方向均呈现明确投资逻辑,但需警惕研发失败、市场竞争加剧及政策风险。建议投资者重点关注 siRNA 领域关键临床数据披露事件及国内管线靠前公司。

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